腦積水病因很多，常見的有以下幾種原因：
(1)先天畸形 如中腦導水管狹窄、膈膜形成或閉鎖，室間孔閉鎖畸形(第四腦室正中孔或側空閉鎖)，腦血管畸形，脊柱裂，小腦扁桃體下疝等。
(2)感染 胎兒宮內感染如各種病毒、原蟲和梅毒螺旋體感染性腦膜炎未能及早控制，增生的纖維組織阻塞了腦脊液的循環孔道，或胎兒顱內炎癥也可使腦池、蛛網膜下腔和蛛網膜粒粘連閉塞。
(3)出血 顱內出血后引起的纖維增生，產傷顱內出血吸收不良等。
(4)腫瘤 可阻塞腦脊液循環的任何一部分，較多見于第四腦室附近，或脈絡叢乳頭狀瘤。
(5)其他 某些遺傳性代謝病、圍產期及新生兒窒息、嚴重的維生素A缺乏等。
手術治療腦積水，頭顱明顯增大，且大腦皮質厚度超過1cm者，可采取手術治療，手術可分為以下幾種：(1)減少腦脊液分泌的手術：脈絡叢切除術后灼燒術，現已少用。(2)解除腦室梗阻病因手術：如大腦導水管形成術或擴張術，正中孔切開術及顱內占位病變摘除術等。(3)腦脊液分流術：手術目的是建立腦脊液循環通路，解除腦脊液的積蓄，兼用于交通性或非交通性腦積水。常用的分流術有側腦室-小腦延髓池分流術，第三腦室造瘺術，側腦室-腹腔、上矢狀竇、心房、頸外靜脈等分流術等。
非手術治療腦積水 適用于早期或病情較輕，發展緩慢者，其方法：(1)應用利尿劑或脫水劑，如乙酰唑胺、雙氫克尿塞、速尿、甘露醇等。(2)經前囪或腰椎反復穿刺放液。
導致腦積水的直接原因是腦脊液循環障礙，治療的根本目的在于改善中樞神經系統的血液循環，促進水液代謝，以利于腦脊液的循環吸收。
中醫治療腦積水根據“無升而不降”的理論，采用“升降”配伍法，使腎中精氣徐徐上升，“升已而降”，以引導腦中積液下行。血脈流利，渠道通暢，真氣充足，則積水自會隱消于無形之中。
對于初期的腦積水患兒，只要經過正規有效的治療，將來都可生活自理，一般不遺留嚴重后遺癥。